L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità, da parte del Servizio Sanitario Nazionale, di odevixibat (Kayfanda®) per il trattamento del prurito colestatico associato alla Sindrome di Alagille.
Il prurito nei pazienti con Sindrome di Alagille
L’approvazione dell’odevixibat da parte dell’AIFA è una notizia molto importante per le persone affette da Sindrome di Alagille, malattia che frequentemente si accompagna a prurito colestatico severo, spesso resistente ai trattamenti standard.
Questo sintomo può avere un forte impatto sulla vita quotidiana, causando disturbi del sonno, lesioni cutanee, alterazioni dell’umore e difficoltà nutrizionali.
Si stima che fino al 95% dei bambini presenti sintomi colestatici persistenti, come il prurito cronico, che compromettono significativamente la qualità di vita.
“Per chi segue quotidianamente bambini con Sindrome di Alagille, il prurito colestatico è uno degli aspetti più difficili da gestire: disturba il sonno, limita la vita sociale, interferisce con la crescita e ha un impatto enorme sull’intero nucleo familiare. – dichiara Martina Brotto, Presidente di Alagille Italia ODV –
La decisione di AIFA di rendere rimborsabile odevixibat apre la possibilità di intervenire con un trattamento specifico, che si affianca a quello fino ad oggi disponibile, offrendo ai pazienti una nuova prospettiva terapeutica e ai medici nuovi strumenti per gestire la malattia e i suoi sintomi”.
Effetti dell’odevixibat sulla vita del paziente
Sulla base degli studi disponibili, l’utilizzo di odevixibat nei pazienti con Sindrome di Alagille ha dimostrato una riduzione rapida e significativa del prurito, sia nel breve che nel lungo termine.
Sono stati inoltre osservati miglioramenti del sonno, con una diminuzione dei risvegli notturni e della stanchezza diurna, una riduzione significativa degli acidi biliari sierici, benefici sulla crescita in altezza e, più in generale, un miglioramento della qualità di vita sia dei pazienti sia dei caregiver.
L’importanza della ricerca nelle malattie rare
“Questo nuovo traguardo conferma ulteriormente l’impegno di Ipsen nel rendere disponibili farmaci trasformativi in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti con Sindrome di Alagille, dai più piccoli, con benefici che si riflettono anche sul benessere delle loro famiglie, fino agli adulti.” – dichiara Irina Zotova, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen Italia.”
L’approvazione della rimborsabilità di odevixibat rappresenta un ulteriore passo avanti nell’offrire ai pazienti nuove opzioni terapeutiche innovative, particolarmente urgenti nel contesto delle malattie pediatriche rare.